罗氏豪掷逾10亿美元以解基因治疗“难题”

瑞士制药商罗氏(RHHBY.US)周四表示，已与Dyno Therapeutics Inc.达成一项新协议，愿意支付逾10亿美元以解决基因治疗的最大挑战之一：药物输送。Dyno Therapeutics是一家专注于帮助企业确保其基因疗法达到预期目标的生物技术公司。

基因疗法是一种一次性的治疗方法，通过修复DNA中的拼写错误来解决遗传疾病的潜在原因。生物技术公司通常通过将基因的工作副本插入非活性病毒的外壳(称为衣壳)以将其传递。这种外壳将基因携带到体内正确的细胞中以取代突变的基因。

但是基因疗法很难到达身体的某些部位，因而限制了潜力。此外，这种疗法经常无法达到预期治疗效果，迫使制药公司使用更高剂量，但可能带来毒性问题并导致免疫系统排斥。这也增加了成本，导致部分治疗的价格高达数百万美元。

此次合作建立在两家公司之前的协议基础上，罗氏将能够更多地使用Dyno的技术。根据新协议，罗氏将向Dyno预付5000万美元，后者将利用人工智能设计更好的用于基因疗法的运载工具，从而增加治愈神经系统疾病的潜力。如果这些疗法通过临床试验并取得商业成功，罗氏将支付超过10亿美元的里程碑和特许权使用费。

Dyno的首席执行官埃里克·凯尔西奇(Eric Kelsic)说，Dyno的技术可以确保基因疗法到达正确的细胞，而避开身体的其他器官。该公司设计的衣壳能够更好地穿过血脑屏障，这对治疗神经系统疾病至关重要。由于之前接触过病毒，许多患者会对用于基因治疗的衣壳产生抗体，因而通常无法从治疗中受益。Dyno正在设计方法以避免这种情况。

虽然一些制药商已经在基因治疗领域缩减了雄心，但罗氏仍在追求这一前沿科学。但它也面临着挑战。今年7月，该公司停止了一种治疗庞贝病的基因疗法的研发。庞贝病是一种罕见的疾病，会导致心脏和骨骼肌无力。

2019年，罗氏同意斥资48亿美元收购Spark Therapeutics，Spark 是遗传性视力丧失和其他疾病治疗药物的制造商。但到2022年，罗氏已经减记了超10亿美元的收购价值，理由是Spark已批准和实验性产品的销售预期下降。

罗氏公司业务发展主管Boris L. Zaïtra表示，罗氏希望通过Dyno开发出一种基因疗法以解决“历史上难以治疗的神经系统疾病”。Kelsic说，这可能为阿尔茨海默病等疾病的潜在治疗打开大门。

Dyno没有自己的基因疗法，相反，该公司决定将重点放在帮助其他公司改善治疗方案上。除了罗氏，Dyno还与销售杜氏肌营养不良症基因疗法的Sarepta Therapeutics公司和安斯泰来制药公司合作。

Kelsic说，“解决药物运输问题是该领域面临的巨大挑战，”“当我们解决运输问题时，它将为更多疾病和更多患者提供更好的治疗方法。”