美东时间周二早间，在美股上市的生物制药Sarepta Therapeutics股价重挫23%，此前公司表示，一名使用其重组基因疗法Elevidys治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的患者因肝功能衰竭死亡。
Sarepta表示，虽然肝功能衰竭是Elevidys已知的潜在副作用，但此前尚未有相关报告。
该公司表示：“导致死亡的急性肝功能衰竭代表了Elevidys此前未报告的急性肝损伤的严重程度，迄今为止，该药物已在临床试验中用于治疗800多名患者，或作为处方疗法。”
Sarepta表示，该患者近期还感染了巨细胞病毒，“治疗医生认为这也可能是导致肝功能衰竭的一个因素”，因为这种病毒也可能损害肝脏。
Sarepta公司表示，将继续收集和分析与该死亡事件相关的信息，并计划在此事件后更新处方信息。
发表评论